كريسبر ينقذ طفلا لأول مرة

التاريخ : 2025-05-19

مدة القراءة : 2 دقائق

بعد نجاح علاج مرض بالتعديل الجيني داخل الإنسان لأول مرة في 2021، فقد استخدم أطباء من مستشفى الأطفال في فيلادلفيا علاجًا جينيًا بتقنية كريسبر "CRISPR" صمم خصيصًا لطفل حديث الولادة يُدعى KJ، مصاب بخلل وراثي قاتل نادر.

العلاج استهدف طفرة دقيقة في الكبد، والنتائج حتى الآن توحي بتحسن كبير في حالته.

المرض الذي لا ينتظر

الطفل KJ وُلد طبيعيًا، ثم فجأة بدأت تظهر عليه أعراض حادة. كشفت التحاليل أنه يعاني من نقص نادر في إنزيم "CPS1"، مما يسبب تراكم الأمونيا في الدم بشكل سام عند تناوله للبروتين.

العلاجات التقليدية محدودة، وزراعة الكبد غير ممكنة قبل عمر السنة، وكل يوم تأخير كان يهدد أنسجة دماغه. فكان الحل الوحيد هو تجربة علاج لم يُستخدم من قبل على أي رضيع.

كريسبر على المقاس

بعد موافقة استثنائية من الجهات الرقابية، تلقى KJ ثلاث جرعات من "محررات جينية" مجهرية مصممة خصيصًا له. هذه الأدوات نفذت ما يشبه عملية جراحية على المستوى الجزيئي، لتصحيح الطفرة دون أي قطع في الحمض النووي. في ظرف أسابيع، بدأ الطفل يتجاوب: تراجع مستوى الأمونيا، زادت كمية البروتين المسموح بها، وبدأ في تحقيق تطورات حركية لم يكن متوقعًا أن يصل إليها.

الصورة الكبرى:

KJ قد يكون البداية فقط. و أمثال هذه العلاجات المصممة "عند الطلب" قد تكون في طريقها لتغيير طريقة تعاملنا مع الأمراض الوراثية من جذورها، ليس فقط بالأمل... بل بالفعل.